Carmine Therapeutics联手武田开发罕见病基因疗法【星医疗】

7月1日，Carmine Therapeutics (博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT™技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。

根据协议条款，Carmine Therapeutics将获得预付款，作为研究资金支持，并可获得总额超过9亿美元的分期付款以及分级版税。完成临床前验证研究后，武田可优先选择获得项目授权，并将负责临床开发和商业推广。此外，武田还提供了500万美元的可转换贷款，支持Carmine Therapeutics新的REGENT™平台的开发。

Carmine Therapeutics创始首席执行官、艺斯高创投科技(Esco Ventures) 管理合伙人林向前 (XQ Lin) 表示：“现在距离艺斯高创投科技成立和孵化Carmine Therapeutics仅一年多一点的时间，我们很高兴与全球公认的罕见病治疗领导者武田达成此次合作。此次合作将为Carmine提供大笔资金，进一步开发我们的REGENT™平台，并推进我们的全资项目。”

Carmine Therapeutics正在开创一种基于其REGENT™技术的新疗法，利用红细胞外囊泡(RBCEV)（2018年首次在《Nature Communications》发表）。这一疗法的重中之重是非病毒基因疗法。与基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法相比，基于红细胞外囊泡的基因疗法或可重复给药，其基因有效载荷能力显著提高（超过11KB），并通过红细胞外囊泡表面修饰增强靶向组织的生物分布。

武田罕见病药物发现部门主管Madhu Natarajan表示：“武田正在拓展基因疗法组合，建立创新合作伙伴（如Carmine）网络，这些合作伙伴正在寻求非病毒载体方法，可以超越如今的技术。开发REGENT™平台等替代基因疗法提供载体（可解决腺相关病毒基因疗法的挑战）对于有一天为罕见病提供新一代疗法至关重要。”

Carmine Therapeutics (博泌生物)于2019年由艺斯高创投科技(Esco Ventures)、Harvey Lodish教授（麻省理工学院(MIT) 怀海德研究所(Whitehead)）和新加坡人Minh Le教授和史家海教授成立。Harvey Lodish教授是健赞(Genzyme)、Arris（现在的Axys）Pharmaceuticals、千禧制药(Millennium Pharmaceuticals) 和Rubius Therapeutics等已获成功的生物科技公司的创建者之一，他还是Carmine科学咨询委员会主席。Carmine总部位于马萨诸塞州剑桥，也在新加坡设立研发中心，正在开创一种基于红细胞胞外囊泡的新疗法。迄今为止，Carmine已在艺斯高创投科技和武田风险投资(Takeda Ventures)领投和联想之星跟投的种子+股权融资中筹得超过940万美元的资金。

Esco Ventures (艺斯高创投科技)位于马萨诸塞州剑桥和新加坡,致力于创建、孵化和投资生物科技公司，利用来自世界各地的平台技术。

联想之星自2010年即将医疗健康作为重点投资布局的领域之一，也是最早系统性布局医疗健康领域的早期投资机构之一。在医疗健康领域，联想之星将战略布局定为“新技术”与“新服务”两大板块。其中，新技术包括生物新药与疗法、基因技术与服务、诊断技术与高值耗材；新服务包括可“沉到基层”的诊断/数据终端、医疗服务的供给创新以及医疗资源的配置优化。目前，联想之星已投资100多个优质医疗项目，包括开拓药业、燃石医学、派格生物、卡尤迪、康诺亚、HiFiBiO、深睿医疗、启函生物等。

联想之星关注基因治疗领域并已围绕赛道投资了多个项目，除了Carmine Therapeutics，还包括启函生物、广州瑞风生物、Exegenesis Bio等多家公司。

启函生物：致力于使用世界先进的基因编辑技术生产出可用于人体移植的安全有效的细胞、组织和器官，解决中国和世界器官移植供体严重短缺的问题。由美国科学院和工程院双院院士、哈佛大学George Church教授和合成生物学家杨璐菡博士共同创立。

广州瑞风生物：利用CRISPR等前沿技术，进行地中海贫血等罕见病基因疗法的开发。瑞风生物由基因行业成功的连续创业者梁峻彬博士和全球首位人类胚胎基因编辑的明星科学家黄军就教授共同创立。

Exegenesis Bio：聚焦基因治疗药物研发及产业化，将针对中国及全球市场，研发及生产基因治疗Best in class及First in class的创新药物。创始人及CEO吴振华博士拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。

联想之星合伙人冷艳表示：“很高兴 Carmine 可以获得国际大药厂的初步认可，联想之星已经围绕基因治疗领域投资了多个项目，这个领域里最难解决的环节是基因的准确递送，Carmine 为这个问题的解决提出了新思路，同时，本项目也是联想之星和 ESCO venture 一起尝试按照美式孵化的方式对最前沿的生物技术进行转化，期待公司后续有更多的进展。”

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